SALUTE CHE FARE | Testata Giornalistica on-line

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SALUTE CHE FARE!

La salute è caratterizzata non solo dall’assenza di malattia,  ma anche da un equilibrio dinamico di benessere fisico, emotivo, sociale e intellettuale. Nutrizione e corretta educazione alimentare sono quindi basi fondamentali di questa armonia.

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CEFALEE

 

LE CEFALEE

Responsabile Scientifico Canale Cefalee:
Dr.ssa Sheila Leone - Specialista in Farmacologia
01/12/2017, 16:02

gaucher, nuovo farmaco, eliglustat, migliora qualit della vita, alternatica terapeutica



Malattia-di-Gaucher,-disponibile-in-Italia-eliglustat-come-terapia-orale-di-prima-linea


 È ora disponibile anche in Italia eliglustat, la prima e unica terapia orale di prima linea per gli adulti con malattia di Gaucher. Grazie all’assunzione per...



Èora disponibile anche in Italia eliglustat, la prima e unica terapia orale diprima linea per gli adulti con malattia di Gaucher. Grazie all’assunzione pervia orale, eliglustat offre un’opzione di trattamento più vicina alle esigenzedelle persone con malattia di Gaucher. Per alcuni pazienti, che risultanoidonei in base a un test genetico e su indicazione dello specialista,eliglustat rappresenta un’efficace alternativa alla terapia enzimaticasostitutiva (ERT) somministrabile per infusione ogni 2 settimane

«Perla sua modalità di somministrazione eliglustat rappresenta un grande passo inavanti per chi convive tutta la vita con una patologia cronica dal grandeimpatto sulla qualità di vita del paziente e della sua famiglia», conferma MajaDi Rocco, responsabile dell’UOSD Malattie rare del Dipartimento di Pediatriadell’IRCCS G. Gaslini di Genova. «Ha dimostrato pari efficacia rispettoall’attuale standard di cura sui principali parametri di malattia, come quelliematologici, i volumi d’organo, i biomarcatori e i parametri ossei.Contribuisce quindi a migliorare e risolvere segni e sintomi della malattia.Sta poi allo specialista valutare attentamente quali pazienti siano idonei perquesto trattamento».

Neglistudi approntati per l’approvazione da parte dell’Agenzia europea dei medicinali(Ema) su oltre 400 pazienti, sia mai trattati in precedenza sia passati dallaERT al farmaco orale, eliglustat ha dimostrato un effetto positivo anche sulladensità minerale ossea (BMD) e sul coinvolgimento midollare (BMB). Inoltre, neipazienti che sono passati dalla terapia enzimatica sostitutiva a quella oralesi è riscontrata stabilità nelle manifestazioni cliniche della malattia diGaucher.



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